當前，整個醫療衛生行業都在向“以患者為中心”的價值體系轉變。在大數據時代背景下，應如何打造智慧型患者組織，促使其發揮自身優勢，參與藥品研發、臨床試驗、審評審批等藥物全生命周期過程，提高藥物可及性，助力醫藥領域改革?
在27日于北京舉行的第二屆中國患者組織經驗交流會上，多位來自行業協會和患者組織的代表就上述問題進行了探討。
2019年11月27日至28日，第二屆中國患者組織經驗交流會在京舉行。 鐘欣 攝
淋巴瘤之家創始人顧洪飛介紹了國外患者組織推動結節硬化癥藥物研發的案例。據介紹，該藥物在中國的上市，是由中國蝴蝶結結節硬化癥罕見病關愛中心推動的。患者組織通過主動聯系醫生，參與計劃并積極組織患者配合臨床試驗的開展，成功將藥物帶到了中國患者身邊。對此，顧洪飛表示，在藥物研發早期階段參與進來，將患者聲音及時反饋給藥企，將確保藥物開發優先圍繞患者的需求進行。
“患者的參與正是將患者需求融入到新藥研發、監管政策路徑中去的重要策略，讓患者能夠真正買得著、買得起、用得上相關藥物，但這也對患者組織提出了更高要求，患者組織需要不斷提升專業能力。”罕見病發展中心創始人黃如方解釋道：“如果患者組織專業能力不強，不了解研發過程，自然無法和藥企在對等位置上合作。同時，如果想政府采納建議，就需要提供證據支撐，也就需要匹配良好的登記中心和數據分析能力。”
美國食品藥品監督管理局(FDA)將真實世界數據(RWD)定義為涉及患者疾病診療收集的所有相關數據和信息，包括電子健康檔案(HER)、醫保、醫療服務流程和診療數據信息等。通過對真實世界數據進行分析和解釋，可以轉變為真實世界證據，從而支持相關決策。目前，真實世界數據已在藥物研發與審批、醫療保險支付等方面發揮作用。
在中國，真實世界證據首先應用于支持藥物研發、審批上市。今年5月，國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)起草發布了《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮(征求意見稿)》，標志著利用真實世界證據用以評價藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。
近幾年，越來越多的患者組織開始有意識地收集患者真實世界數據，管理相關患者信息，同時進行數據分析，發布相關疾病領域數據調研報告，將大量證據和需求反饋給國家相關政策制定機構、藥企，協助藥物研發和政策突破。
北京血友病罕見病中心理事長關濤介紹了中國血友病在藥品保障、支付保障、治療保障方面所取得的成果，并用數據展示了未來血友病的發展方向。“從調研數據中我們看到各地醫保報銷仍存在較大差距，未來我們還有很長一段路要走，血友病之家將繼續向政府倡導，呼吁更多更好的創新藥及早上市并納入醫保范疇，惠及更多患者。”
當前，真實世界證據的收集和應用仍存在眾多難題，從數據獲取到數據質量和標準化程度都處于探索階段。羅氏制藥中國醫學事務部副總裁李瑋表示：“結構化、高質量的數據在目前的真實世界證據體系來看，仍是一個難點。這需要包括政府、行業協會、醫院、患者組織在內的各方共同努力。”
北京新陽光慈善基金會發起人、秘書長劉正琛說：“在政府、醫生和患者組織的共同努力下，腫瘤、罕見病等疾病的政策發生了很多變化。未來，患者及患者組織作為相關醫療衛生事業發展中一個非常重要的相關方，將在藥物研發、藥物政策等全流程中發揮不可或缺的作用，同時在政策推動等方面為各個疾病領域患者提供服務。
中國抗癌協會康復會會長史安利表示：“打造‘以患者為中心’的醫療衛生生態圈成為未來發展不可阻擋的趨勢。在整個生態圈建設中，我們希望企業、患者組織和社會各界共同攜起手來，在政府主導下，從新藥研發、藥物審批、藥品準入等方面形成多方參與的協同機制，建立多層次的醫療保障體系，讓更多更好的藥惠及更多患者。”
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