【全球播資訊】基因治療能有效改善大動(dòng)物模型神經(jīng)退行性疾病
發(fā)布時(shí)間:2023-02-21 13:43:06
文章來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)
基因治療能有效改善大動(dòng)物模型神經(jīng)退行性疾病
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衰老是不可控的生物學(xué)進(jìn)程,隨著醫(yī)療條件改善及社會(huì)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展,人們的壽命顯著增加,人口老齡化成為世界面臨的巨大挑戰(zhàn)。越來(lái)越多的老年人罹患神經(jīng)退行性疾病,包括老年癡呆、帕金森病等。目前仍然缺乏有效治療手段來(lái)延長(zhǎng)或阻斷病人的發(fā)病時(shí)間及疾病進(jìn)程。但科學(xué)家發(fā)現(xiàn),基因治療對(duì)于遺傳性疾病,特別是單基因突變導(dǎo)致的神經(jīng)退行性疾病,是一種前景非常廣闊的治療策略。
我國(guó)科學(xué)家利用病毒載體表達(dá)CRISPR/Cas9基因編輯的技術(shù)敲除和修復(fù)亨廷頓豬模型的突變基因(HTT),首次在國(guó)際上證明基因治療能有效改善神經(jīng)退行性疾病大動(dòng)物模型的病理變化以及行為癥狀。相關(guān)研究近日發(fā)表于《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》。